Генная терапия дает надежду на лечение диабета

Новая разновидность генной терапии, осуществляющаяся с помощью кожных трансплантатов, способна улучшить лечение диабета второго типа и ожирения. К такому выводу пришли исследователи из Университета Чикаго.

Американские ученые воспользовались программой по редактуре генома CRISPR для того, чтобы изменить стволовые клетки кожи новорожденных мышей и впоследствии превратить их в клетки, вырабатывающие глюкагоноподобный пептид 1 (GLP-1). Это гормон, стимулирующий поджелудочную железу на выделение инсулина и регулирование уровня сахара в крови. Когда клетки были трансплантированы мышам, оказалось, что имплант увеличивает выделение инсулина и оборачивает вспять процесс прибавки веса среди грызунов на диете с большим количеством жирных продуктов. Кроме того, в организме также снижалась резистентность к инсулину.

“Мы решили некоторые технические проблемы и создали кожную модель трансплантации для мышей с незатронутой иммунной системой, – рассказывают исследователи. – По нашему мнению, эта платформа обладает потенциалом приводить к безопасной и продолжительной генной терапии у мышей, а в скором времени, как мы надеемся, и людей, с помощью специально отобранных и модифицированных клеток кожи”.

В дальнейшем исследователи ввели одну мутацию, созданную специально для того, чтобы продлить период полураспада гормона в кровотоке, и смешали модифицированный ген с фрагментом антитела, чтобы GLP-1 циркулировал в кровотоке более продолжительный период времени. Они также присоединили один индуцибельный промотор, который позволил им включить производство большего количества GLP-1 за счет воздействия на него антибиотиком доксициклином. Когда мыши получали небольшие дозы лекарства, они выделяли GLP-1 в кровоток, что повышало уровень инсулина и снижало уровень сахара в крови. При сочетании жирной диеты с доксициклином мыши выделяли GLP-1 и прибавляли меньше веса. А это позволяет предположить, что генная терапия в целях выделения GLP-1 клинически значима и практична.